در دنیای پزشکی نوین، فراورده‌های مشتق از انسان، به‌ویژه در حوزه‌های سلول‌درمانی و ژن‌درمانی، به‌عنوان امیدی برای درمان بیماری‌های صعب‌العلاج مطرح شده‌اند. با این حال، مسیر دریافت مجوز برای این فراورده‌ها از سوی سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) بسیار پیچیده و زمان‌بر است.
فراورده‌های سلولی و ژنی تحت نظارت دقیق FDA قرار دارند و برای ورود به بازار باید مراحل متعددی از جمله مطالعات پیش‌بالینی، کارآزمایی‌های بالینی فازهای مختلف و ارزیابی‌های ایمنی و اثربخشی را طی کنند. این فرآیند ممکن است سال‌ها به طول انجامد و هزینه‌های هنگفتی را به همراه داشته باشد.
تا سال ۲۰۲۵، تنها تعداد محدودی از فراورده‌های سلول‌درمانی موفق به دریافت مجوز FDA شده‌اند. برای مثال، محصولات CAR T-cell مانند Kymriah، Yescarta و Abecma برای درمان انواع خاصی از سرطان‌ها تأیید شده‌اند. همچنین، ژن‌درمانی‌هایی مانند Zynteglo برای بتا تالاسمی و Casgevy برای بیماری سلول داسی شکل نیز مجوز دریافت کرده‌اند.
در این میان، دسته‌ای از فراورده‌ها به نام 361 HCT/Ps (Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products) وجود دارند که تحت بخش 361 قانون خدمات سلامت عمومی ایالات متحده تنظیم می‌شوند. این فراورده‌ها، در صورتی که شرایط خاصی را رعایت کنند، می‌توانند بدون نیاز به طی مراحل پیچیده تأیید دارویی، وارد بازار شوند.
بخش 361 از قانون خدمات سلامت عمومی ایالات متحده یا 361 HCT/P چیست؟
361 HCT/Ps به سلول‌ها و بافت‌های انسانی اطلاق می‌شود که برای پیوند یا تزریق به بیماران استفاده می‌شوند و تحت بخش 361 از قانون خدمات سلامت عمومی ایالات متحده (PHS Act) تنظیم می‌گردند. برخلاف داروها و بیولوژیک‌ها که نیاز به تأیید کامل FDA دارند، این محصولات اگر شرایط خاصی را رعایت کنند، تنها مشمول نظارت سبک‌تری می‌شوند.
بخش 361: چه می‌گوید؟
بخش ۳۶۱ از قانون خدمات سلامت عمومی ایالات متحده (Section 361 of the Public Health Service Act) به دولت فدرال، به‌ویژه وزارت بهداشت و خدمات انسانی (HHS) و سازمان غذا و دارو (FDA)، اجازه می‌دهد مقرراتی را برای پیشگیری از گسترش بیماری‌های واگیر از طریق محصولات انسانی تنظیم کند. بر اساس این بخش، FDA اختیار دارد استفاده، پردازش، حمل‌ونقل، و عرضه‌ی عمومی سلول‌ها، بافت‌ها، و فرآورده‌های انسانی را که ممکن است منبع انتقال بیماری باشند، تحت نظارت قرار دهد. هدف اصلی این بخش، محافظت از سلامت عمومی است، بدون اینکه لزوماً این محصولات به‌عنوان دارو طبقه‌بندی شوند، به شرطی که الزامات خاصی را رعایت کنند.
به‌طور خاص، محصولات انسانی مانند بافت‌های جفت، بند ناف، غشای آمنیوتیک یا حتی پیوند پوست، اگر تحت عنوان محصولات HCT/Ps (Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products) ارائه شوند و شرایط مشخصی را داشته باشند، می‌توانند بدون نیاز به تأییدیه‌های کامل دارویی یا بیولوژیک وارد بازار شوند. این شرایط شامل: فرآوری حداقلی (حداقل دستکاری)، استفاده‌ی هم‌کارکرد (Homologous Use)، و عدم اثر سیستمیک یا متابولیک گسترده است. اگر این معیارها رعایت نشوند، محصول باید مانند یک دارو یا بیولوژیک کامل مورد بررسی و تأیید FDA قرار گیرد. بخش ۳۶۱، به همین دلیل، به نوعی مسیر قانونی ساده‌تری برای استفاده درمانی از محصولات انسانی فراهم می‌کند، مشروط بر آن‌که استفاده از آن‌ها با عملکرد طبیعی‌شان هم‌راستا باشد و سلامت عمومی را تهدید نکند.
چه محصولاتی زیرمجموعه 361 HCT/P هستند؟
برخی نمونه‌های شناخته‌شده عبارتند از:
- غشاهای آمنیوتیک (برای درمان زخم یا آسیب قرنیه)
- تزریق‌های عصاره جفت و مایع آمنیوتیک (درمان دردهای مفصلی، تاندونیت، آرتروز)
- بافت بند ناف یا ویپلر (Wharton’s Jelly) (حاوی فاکتورهای رشد و سلول‌های مزانشیمی)
- پیوند استخوان، غضروف یا پوست انسانی
- سلول‌های خونساز از خون بند ناف (اگر صرفاً برای پیوند استفاده شوند)
چرا این محصولات مورد توجه‌اند؟
دلیل اصلی محبوبیت 361 HCT/Ps این است که در صورت رعایت شرایط زیر، نیاز به طی مسیر طولانی تأیید دارویی (BLA) را ندارند:
- حداقل فرآوری‌شده باشند (minimal manipulation)
- برای استفاده‌ای مشابه با عملکرد طبیعی بافت باشند (homologous use)
- بدون تأثیر اصلی بر عملکرد ایمنی یا متابولیک بدن استفاده شوند
- صرفاً برای استفاده‌ی انسانی، در افراد غیر مرتبط ژنتیکی
این مقررات باعث می‌شود شرکت‌ها بتوانند با زمان و هزینه کمتر، محصولات زیستی خود را وارد بازار کنند، البته با رعایت الزامات ایمنی و کیفیت.
